十堰太和醫(yī)院累計(jì)助150余名世界罕見眼疾患者重見“光明”

荊楚網(wǎng)（湖北日?qǐng)?bào)網(wǎng)）訊（通訊員  梁時(shí)榮  曾雨  李毓霞）3月13日，罹患Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）、雙眼失明的馬耳他罕見眼疾患者馬蒂，在十堰太和醫(yī)院接受一周治療后康復(fù)出院，踏上回國(guó)的旅途。

Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON），是一種世界罕見致盲性疾病，常在15歲至35歲間發(fā)病。自該病發(fā)現(xiàn)以來，很長(zhǎng)時(shí)間未能找到有效治療方法。

十堰市太和醫(yī)院眼科中心主任張勇介紹，太和醫(yī)院在這方面的研究團(tuán)隊(duì)是全國(guó)為數(shù)不多的幾個(gè)Leber 遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）研究團(tuán)隊(duì)之一，并開展了一系列臨床試驗(yàn)研究。

18歲的馬蒂為尋求治療，在中國(guó)駐馬耳他大使館的幫助下，于2月11日不遠(yuǎn)萬里來到中國(guó)，在十堰太和醫(yī)院眼科中心接受治療。

據(jù)了解，在馬耳他患者出發(fā)前往十堰市太和醫(yī)院治療前，馬耳他罕見病聯(lián)盟還舉辦了新聞發(fā)布會(huì)介紹有關(guān)合作項(xiàng)目，馬耳他議會(huì)議長(zhǎng)法魯賈專門出席并講話，體現(xiàn)了馬方對(duì)此事的高度重視。

為讓這位小伙子及其家人減少壓力，太和醫(yī)院眼科中心為他贈(zèng)送了一份由每位醫(yī)護(hù)人員指紋組成的“長(zhǎng)青之樹”，寓意友誼長(zhǎng)青。

3月4日晚，在前期完成各項(xiàng)基因檢測(cè)及術(shù)前準(zhǔn)備后，該中心主任張勇帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，為馬蒂進(jìn)行了基因注射治療。術(shù)后，經(jīng)過一周康復(fù)，馬蒂眼睛的光強(qiáng)度有了明顯提升。治療期間，紐福斯生物科技有限公司則免費(fèi)提供了全球唯一的LHON-ND1基因治療藥物NFS-02，并且為患者提供了免費(fèi)的加急基因檢測(cè)服務(wù)，體現(xiàn)了中國(guó)創(chuàng)新。

由于患者目前基因注射僅一周，其視力恢復(fù)還需要一個(gè)過程。”張勇表示，患者回國(guó)后，將在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院開展復(fù)查，太和醫(yī)院眼科中心將持續(xù)密切跟蹤患者視力恢復(fù)情況。

馬蒂的父親還為太和醫(yī)院眼科中心寫來一封感謝信，其父親在信中說道：“我們最初對(duì)到一個(gè)遙遠(yuǎn)的國(guó)家看病感到擔(dān)心，但我們受到的關(guān)心讓我們感到驚喜。”“在中國(guó)的整個(gè)逗留期間，我們像家人一樣被對(duì)待，在這個(gè)美麗而熱情的國(guó)家，有賓至如歸的感覺。我們現(xiàn)在把中國(guó)視為第二故鄉(xiāng)，相信馬耳他和中國(guó)之間的良好關(guān)系將繼續(xù)繁榮。”

同時(shí)，中國(guó)駐馬耳他大使館給張勇教授發(fā)來感謝信，對(duì)太和醫(yī)院為馬耳他公民提供的幫助表示敬意。這項(xiàng)診療工作不僅對(duì)患者一家來說意義重大，為他們帶來了希望，也為促進(jìn)中馬民心相通作出了貢獻(xiàn)。馬前總理穆斯卡特夫婦曾多次向中國(guó)駐馬耳他大使館表示感謝。

據(jù)了解，2017年，十堰太和醫(yī)院眼科中心基于對(duì)LHON的前期研究及系列臨床試驗(yàn)，開創(chuàng)性采用“玻璃體腔單次注射AAV2-ND4治療”，通過注射手術(shù)方式，用人工合成基因替代患者體內(nèi)原本有缺陷的基因，從而實(shí)現(xiàn)患者視力改善。這一技術(shù)填補(bǔ)了LHON治療的空白，為此類眼疾患者送去重見光明的希望。2018年，該中心對(duì)來自阿根廷的兩批10名患者開展臨床試驗(yàn)治療，均取得較好療效。

張勇介紹，截至目前，該中心已為150余名LHON患者開展臨床試驗(yàn)治療，絕大多數(shù)患者視力改善明顯。