我國科學家在神經疾病治療領域取得新突破

日前，我國科研人員揭示了甲酰肽受體1（FPR1）通路在中樞神經系統炎癥與退行性病變中的關鍵作用，并成功開發出具有臨床應用潛力的新型藥物分子，為多發性硬化等神經系統疾病的治療開辟了新路徑。

相關研究成果由天津醫科大學總醫院神經科主任醫師施福東院士課題組取得，并于北京時間11月14日在線發表于國際學術期刊《科學》上。

多發性硬化是全球青壯年致殘的主要非創傷性疾病，其病程涉及腦內區域化免疫炎癥和不可逆的神經退行性損傷。現有治療手段多作用于外周免疫系統，尚難有效遏制腦內病灶的持續惡化。

針對這一長期困擾醫學界的難題，施福東課題組經過多年攻關，闡明受損細胞釋放的線粒體甲酰肽可通過激活FPR1，驅動腦內炎癥區域化進展并誘發神經退行的雙通路病理機制。

FPR1促進多發性硬化疾病神經退行的機制示意圖。（受訪者供圖）

血腦屏障具有選擇性阻隔作用，雖然能夠保護腦組織免受血液中有害物質侵襲，但也增加了藥物進入腦內靶區的難度。

針對FPR1這一關鍵靶點，施福東課題組運用計算機輔助藥物設計技術，從上百萬種化合物中篩選出可穿越血腦屏障的小分子拮抗劑T0080。在三種多發性硬化動物模型中，T0080顯著抑制腦內炎癥反應，有效減緩神經退行進程，顯示出作為創新藥物的良好前景。

這一新發現進一步完善了中樞神經系統炎癥與退行機制的理論體系，并創造出全新的FPR1拮抗劑T0080作為治療多發性硬化的候選藥物，對阿爾茨海默病、帕金森病、腦卒中等多種具有共同病理生理機制的疾病具有潛在的治療意義。

據悉，目前，研究人員正在推進T0080的臨床轉化工作，相關成果標志著我國在神經疾病原創性靶點發現和創新藥物研發領域邁出了關鍵一步。（記者張建新、栗雅婷）